متخصصان سلامت
بیماران و خانواده‌ها
فرصت‌های شغلی 
مطالعه‌ای بالینی که در ژورنال معتبر Nature Medicine به چاپ رسیده است، ظرفیت شگرف مهندسی ژنوم را در متحول ساختن درمان سرطان‌های خون نشان می‌دهد؛ این دستاورد با توسعه سلول‌های پیش‌ساز و بنیادی خونساز (HSPCs) ویرایش‌شده با سامانه CRISPR–Cas9 برای درمان لوسمی میلوئید حاد (AML) پرخطر محقق شده است.
بیماران مبتلا به لوسمی میلوئید حاد (AML) و سندرم میلودیسپلاستیک (MDS) پس از پیوند سلول‌های خونساز اغلب دچار عود بیماری می‌شوند، در حالی که استفاده از بسیاری از درمان‌های هدفمند کنونی به دلیل آسیب به سلول‌های سالم خونی که آنتی‌ژن‌های مشترکی با سلول‌های بدخیم دارند، با محدودیت‌های شدیدی مواجه است.
درمان trem-cel: حذف هدفمند ژن CD33
برای رفع این چالش، پژوهشگران سلول‌درمانی tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel) را ابداع کردند؛ این درمان مبتنی بر سلول‌های بنیادی خونساز اهدایی است که ژن CD33 در آن‌ها با کریسپر غیرفعال شده است. از آنجا که پروتئین CD33 هم بر روی سلول‌های AML و هم سلول‌های میلوئید طبیعی بیان می‌شود، حذف CD33 یک سپر دفاعی و مزیت انتخابی برای سلول‌های سالم اهدایی ایجاد می‌کند؛ در نتیجه درمان‌های ضد CD33 می‌توانند تومور را به طور هدفمند نابود سازند در حالی که تشکیل خون سالم بدون اختلال ادامه می‌یابد.
در کارآزمایی بالینی فاز ۱/2a با مشارکت ۳۰ بیمار مبتلا به AML یا MDS پرخطر، تمامی بیماران پیوند trem-cel را با موفقیت دریافت کردند. تمام بیماران پیوند نوتروفیل را در میانه زمانی ۱۰ روز به دست آوردند که نشان‌دهنده بازسازی سریع، موفق و پایدار سیستم خونساز بدن است.
پس از پیوند، بیماران داروی ژمتوزوماب اوزوگامایسین (GO) را که یک درمان هدفمند ضد CD33 است دریافت نمودند. گراف مهندسی‌شده پیوند، تحمل درمان دارویی را در عین حفظ عملکرد کامل خونسازی، از جمله تکوین درازمدت رده‌های میلوئید، لنفوسیت‌های B و سلول‌های کشنده طبیعی (NK) تضمین کرد.
مهندسی سیستم ایمنی فراتر از CAR-T
این پژوهش الگوی کاملاً جدیدی در پزشکی سلولی تعریف می‌کند: به جای اینکه تنها سلول‌های ایمنی را برای حمله به تومور مهندسی کنیم، می‌توان سلول‌های سالم بافتی را مهندسی کرد تا در برابر درمان‌های سنگین هدفمند مقاومت کنند و مزیتی انتخابی نسبت به سلول‌های بدخیم داشته باشند.
این رویکرد خلاقانه می‌تواند مسیر توسعه درمان‌های نسل بعد را در حوزه‌های زیر هموار سازد:
- سلول‌درمانی‌های مهندسی‌شده با سلول‌های بنیادی خونساز
- ایمونوتراپی‌های سلولی پیشرفته و مقاوم به فرسودگی
- درمان‌های دقیق و شخصی‌سازی‌شده برای بدخیمی‌های خونی پیچیده
با پیوند دادن ویرایش ژنوم کریسپر و پیوند سلول‌های خونساز، دانشمندان در حال ساختن آینده‌ای هستند که در آن درمان‌های سلولی نه تنها برای ریشه‌کنی تومور برنامه‌ریزی می‌شوند، بلکه از بافت‌ها و اندام‌های سالم بدن بیمار نیز در طول دوره درمان محافظت می‌کنند.
منبع: نشریه نیچر مدیسین (Nature Medicine)، «پیوند سلول‌های خونساز آلوژنیک با ژن CD33 حذف‌شده توسط CRISPR-Cas9 همراه با نگهداری با داروی گو در AML: کارآزمایی فاز ۱/۲»، ۱۲ مه ۲۰۲۶.