پرش به محتوای اصلی

خط لوله تحقیق و توسعه • برنامه‌های بالینی کارایاخته

پیشبرد نسل نوین درمان‌های سلولی و ژنی در ایران

کارایاخته در حال ساخت سبد توسعه درمانی عمیق و متکثری است که بدخیمی‌های خونی مقاوم و اختلالات ارثی شدید هموگلوبین را هدف قرار می‌دهد. با تلفیق بازمهندسی سلول‌های اتولوگ، ایمونولوژی سنتتیک و ویرایش دقیق ژنوم مبتنی بر CRISPR، مرزهای دانش زیستی را به بالین پیوند می‌زنیم.

برنامه‌های تحقیقاتی فعال زیر را بررسی فرمایید تا با زیست‌شناسی بیماری‌ها، اهداف مولکولی و مسیرهای پیشرفت بالینی هر پروژه آشنا شوید.

پژوهشگران بیوتکنولوژی کارایاخته در حال پایش داده‌های کشت سلولی در آزمایشگاه تهران
سبد برنامه‌های پژوهشی

طرح‌های در دست توسعه بالینی

پروژه‌های اولویت‌دار تحقیق و توسعه با تمرکز بر سرطان‌های عودکننده خون و نقایص ژنتیکی مادرزادی.

سلول‌های CAR T هدف‌گیرنده پلاسماسل‌های سرطانی در میلوما چندگانه
در مرحله توسعه بالینی • MM
ایمونوتراپی سلولی

سلول‌درمانی CAR T با هدف‌گیری BCMA برای مولتیپل میلوما

سلول‌های T خود بیمار بازمهندسی می‌شوند تا گیرنده کایمریک آنتی‌ژن ضد BCMA را ابراز کرده و پاسخ‌های سیتوتوکسیک اختصاصی را علیه پلاسماسل‌های بدخیم فعال سازند.

هدف مولکولی: آنتی‌ژن BCMA سلول‌های T اتولوگ زیست‌شناسی سنتتیک
ویرایش ژنوم با کریسپر برای درمان اختلالات هموگلوبین
در مرحله تحقیق و توسعه • تالاسمی
ویرایش دقیق ژنوم

ژن‌درمانی مبتنی بر CRISPR برای بتا تالاسمی و داسی‌شکل

ویرایش ژنتیکی برون‌تنی (Ex vivo) بر روی سلول‌های بنیادی خون‌ساز با هدف مهار تقویت‌کننده BCL11A جهت بازفعال‌سازی هموگلوبین جنینی (HbF) و احیای خون‌سازی سالم.

هدف: انبانسر ژن BCL11A فناوری CRISPR-Cas9 احیای هموگلوبین HbF