خط لوله تحقیق و توسعه • برنامههای بالینی کارایاخته
پیشبرد نسل نوین درمانهای سلولی و ژنی در ایران
کارایاخته در حال ساخت سبد توسعه درمانی عمیق و متکثری است که بدخیمیهای خونی مقاوم و اختلالات ارثی شدید هموگلوبین را هدف قرار میدهد. با تلفیق بازمهندسی سلولهای اتولوگ، ایمونولوژی سنتتیک و ویرایش دقیق ژنوم مبتنی بر CRISPR، مرزهای دانش زیستی را به بالین پیوند میزنیم.
برنامههای تحقیقاتی فعال زیر را بررسی فرمایید تا با زیستشناسی بیماریها، اهداف مولکولی و مسیرهای پیشرفت بالینی هر پروژه آشنا شوید.

طرحهای در دست توسعه بالینی
پروژههای اولویتدار تحقیق و توسعه با تمرکز بر سرطانهای عودکننده خون و نقایص ژنتیکی مادرزادی.

سلولدرمانی CAR T با هدفگیری BCMA برای مولتیپل میلوما
سلولهای T خود بیمار بازمهندسی میشوند تا گیرنده کایمریک آنتیژن ضد BCMA را ابراز کرده و پاسخهای سیتوتوکسیک اختصاصی را علیه پلاسماسلهای بدخیم فعال سازند.

ژندرمانی مبتنی بر CRISPR برای بتا تالاسمی و داسیشکل
ویرایش ژنتیکی برونتنی (Ex vivo) بر روی سلولهای بنیادی خونساز با هدف مهار تقویتکننده BCL11A جهت بازفعالسازی هموگلوبین جنینی (HbF) و احیای خونسازی سالم.
